Ultima actualización hace 9 meses
Ensayo clínico para pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral
40 pacientes en el mundo
Estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la leriglitazona en varones adultos con adrenoleucodistrofia cerebral.
Disponible en United States, Argentina, Brazil
El criterio de valoración primario será el tiempo transcurrido hasta la muerte o hasta que el sujeto quede postrado en cama con necesidad de asistencia ventilatoria permanente, lo que ocurra antes, en los sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
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Minoryx Therapeutics, S.L.
2Sitios de investigación
40Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Masculino
Requisitos médicos
- El sujeto es hombre y tiene ≥18 años.La persona tiene ALD progresiva, definida como lesiones cerebrales GdE+.Pacientes para quienes el investigador no recomienda el TPH o que no desean someterse al TPH.El sujeto tiene un puntaje de Loes ≥0.5 y ≤12 en la Evaluación inicial.El sujeto no presenta una discapacidad funcional importante en la puntuación de la Funcionalidad Mayor de Discapacidades - Función Neurológica (MFD-NFS), excepto por "confiando en silla de ruedas" o "incontinencia total", que serán permitidas ya que se consideran síntomas esperados de la adrenomieloneuropatía en el transcurso de la enfermedad.El sujeto no presenta un deterioro cognitivo importante que afecte su capacidad para participar en el estudio, tal como lo determinó el investigador durante la evaluación inicial.
- Sujeto que ha recibido un trasplante previo de médula ósea (HSCT) o tratamiento con terapia génica ex vivo (eli-Cel).El paciente tiene diabetes tipo 1 o tipo 2.El sujeto tiene hipersensibilidad conocida o intolerancia a la pioglitazona o cualquier otro tiazolidinediona.Sujeto está tomando o ha tomado honokiol, pioglitazona u otros tiazolidinedionas en los 3 meses previos a la selección.Sujeto con participación actual en otro estudio clínico de intervención o dentro de 1 mes antes de la selección.Sujetos con otras condiciones médicas, neuropsiquiátricas o sociales que, en opinión del investigador, probablemente afecten negativamente la relación riesgo-beneficio de la participación en el estudio, interfieran con el cumplimiento del estudio o confundan los resultados del estudio.
Centros de investigación
Hospital Universitario Austral - Pilar
Universidad Federal de São Paulo - Unifesp
EstudioCALYX
PatrocinadorMinoryx Therapeutics, S.L.
Requerimientos
Desde 18 añosMasculino
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05819866
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