Ultima actualización hace 46 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Fabry
114 pacientes en el mundo
Disponible en Argentina, United States
Período doble ciego: la duración total será de hasta aproximadamente 14 meses (1 mes de selección, 12 meses de período de tratamiento y un posible período de seguimiento de 1 mes si no se participa en el período de extensión de etiqueta abierta). Período extensión de etiqueta abierta: la duración total será de aproximadamente 13 meses (12 meses de tratamiento y 1 mes de seguimiento).
Genzyme, a Sanofi Company
3Sitios de investigación
114Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Pacientes adultos de 18 años de edad o más, de sexo masculino y femenino, que hayan recibido previamente un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y tengan antecedentes de síntomas clínicos de la enfermedad de Fabry.Pacientes que no han recibido tratamiento previo o que no han sido tratados previamente con una terapia aprobada o experimental para la enfermedad de Fabry en al menos 6 meses antes de la evaluación.Puntaje promedio de ≥3 (0=no hay síntomas, 10=síntomas tan malos como puedas imaginar) en el síntoma más molesto definido por el participante (entre el dolor neuropático en las extremidades superiores, dolor neuropático en las extremidades inferiores o dolor abdominal), medido por el Resultado Reportado por el Paciente con Enfermedad de Fabry (FD-PRO) en la selección.Anticoncepción (con métodos de doble anticoncepción) para participantes masculinos y femeninos; participantes femeninas que no estén embarazadas o amamantando; participantes masculinos que no hagan donación de esperma.Se debe proporcionar un consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Cualquier manifestación de la enfermedad de Fabry que impida la administración de un placebo.Antecedentes de ataque isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, evidencia de hipertrofia ventricular izquierda y/o fibrosis cardíaca, cirugía cardiovascular importante o trasplante de riñón.Historia de arritmia cardíaca clínicamente significativa. La fibrilación auricular bien controlada con un régimen médico estable durante al menos 12 meses no es una exclusión si la puntuación CHA2DS2-VASc es 0 para hombres o 1 para mujeres.Pacientes con hepatitis C, VIH o infección por hepatitis B.Dolor neuropático en las extremidades superiores o inferiores, o dolor abdominal no relacionado con la enfermedad de Fabry.Historia de convulsiones actualmente requiriendo tratamiento.Hipertensión no controlada durante los últimos 12 meses antes del cribado, o presión arterial sistólica >=150 o presión arterial diastólica >=100 en el cribado.Tasa de filtración glomerular estimada <60 mL/min/1.73m².Cociente de proteína a creatinina en orina >= 1 g/g en la evaluación inicial.Presencia de depresión grave medida por el Inventario de Depresión de Beck (BDI)-II >28 y/o antecedentes de un trastorno afectivo mayor inestable no tratado en el año previo a la visita de selección.Prueba positiva del virus SARS-CoV-2 dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción, o COVID-19 que requiera hospitalización dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.Insuficiencia hepática de moderada a grave.Historia de abuso de drogas y/o alcohol.Historia de enfermedad hepatobiliar activa.Enzimas hepáticas (alanina aminotransferasa (ALT)/aspartato aminotransferasa (AST)) o bilirrubina total >2 veces el límite superior de lo normal (LSN).Inicio de tratamiento crónico para el dolor o cambio en el régimen de medicación para el dolor, en los 3 meses previos a la aleatorización.Inductores o inhibidores fuertes o moderados del citocromo P450 3A en los 14 días o 5 vidas medias anteriores a la aleatorización, lo que resulte más largo.
Centros de investigación
Fundación Cori para la Investigación y Prevención del Cáncer - La Rioja
Incorporando
Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes
Incorporando
Instituto de Nefrología Pergamino SRL
Incorporando
EstudioPERIDOT
PatrocinadorGenzyme, a Sanofi Company
Tipo de estudioIntervencionista
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05206773
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