Ultima actualización hace 10 meses
Ensayo clínico para pacientes con atrofia muscular espinal
45 pacientes en el mundo
Disponible en United States, Brazil, Spain
Biogen
2Sitios de investigación
45Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Hasta 39 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Documentación genética de la deleción o mutación homocigota del gen 1 del motor de supervivencia del neuron-1 (SMN1) en el cromosoma 5q, o mutación o mutación compuesta heterocigota.Diagnóstico de SMA de inicio tardío con inicio de síntomas a la edad de >6 meses.De 15 a 50 años de edad en el momento del consentimiento informadoPeso corporal >20 kg.Recibieron risdiplam oral según la etiqueta aprobada o según el programa de acceso controlado de la siguiente manera: 1. Los participantes que no habían recibido nusinersén debían haber recibido previamente tratamiento con risdiplam durante ≥6 meses antes de la inscripción. 2. Los participantes con experiencia en nusinersén debían haber suspendido nusinersén durante ≥16 meses y haber estado en tratamiento con risdiplam durante ≥12 meses antes de la inscripción.Capaz de realizar las evaluaciones funcionales apropiadas para la edad en el estudio.Elemento de entrada RULM con una puntuación ≥3.Puntaje total de RULM ≥5 y ≤30 en la evaluación inicial.No ambulatorio, definido como no poder caminar 15 pies (4.57 metros) de forma independiente sin apoyo.Dispuesto a detener el tratamiento con risdiplam.Dispuesto y capaz de comenzar el tratamiento con nusinersén HD.
- Cualquier enfermedad grave en el mes previo al examen de selección o en la semana previa al inicio del estudio y hasta la administración de la primera dosis.Presencia de una infección activa no tratada o tratada de manera inadecuada que requiera terapia antiviral o antimicrobiana sistémica en cualquier momento durante el período de selección.Presencia de una derivación implantada para el drenaje del líquido cefalorraquídeo (LCR) o de un catéter implantado en el sistema nervioso central.Traqueostomía permanente o ventilación permanente en la evaluación inicial.La necesidad médica, según lo definido por el investigador, de ventilación no invasiva, como la presión positiva en las vías respiratorias en dos niveles (BiPAP) o la presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP) fuera del horario regular de sueño por cualquier motivo que no sea el manejo proactivo de la atrofia muscular espinal (AME) durante el período de selección.Historia de meningitis bacteriana, encefalitis viral o hidrocefalia.Condición médica en curso que, según el investigador, interferiría con la realización y evaluaciones del estudio. Un ejemplo sería una discapacidad médica (por ejemplo, desgaste o caquexia, anemia grave y parámetros respiratorios) que interferiría con la evaluación de la seguridad o comprometería la capacidad del participante para someterse a los procedimientos del estudio.Participantes que estén embarazadas o en periodo de lactancia, así como aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.Tratamiento con un medicamento en investigación, agente biológico o dispositivo en los últimos 30 días o 5 vidas medias del agente, lo que sea más largo, antes de la selección o en cualquier momento durante el estudio; cualquier tratamiento previo o actual con terapia génica para el tratamiento de la AME.
Centros de investigación
Hospital de Clínicas de Porto Alegre - HCPA/UFRGS
Incorporando
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
EstudioASCEND
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudioIntervencionista
Requerimientos
Hasta 39 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05067790
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