Ultima actualización hace 20 días

Un estudio que evalúa la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de crovalimab en participantes pediátricos con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

45 pacientes en el mundo

Disponible en United States, Brazil, Spain

Hoffmann-La Roche

45Pacientes en el mundo

Requerimientos para el paciente

Hasta 17 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Peso corporal >= 5 kg en la selección.
Vacunación contra los serotipos A, C, W y Y de Neisseria meningitidis; vacunación contra el serotipo B, de acuerdo con las recomendaciones nacionales de vacunación.
Vacunación contra Haemophilus influenzae tipo B y Streptococcus pneumoniae, de acuerdo con las recomendaciones nacionales de vacunación.
Para los pacientes que continúan recibiendo otras terapias de forma concomitante con crovalimab (por ejemplo, inmunosupresores, corticosteroides, inhibidores de la diana de rapamicina en mamíferos (mTORi) o inhibidores de la calcineurina), se debe mantener una dosis estable durante >=28 días antes del cribado y hasta la primera administración de crovalimab.
Para las participantes femeninas en edad fértil: un acuerdo de abstenerse o usar anticonceptivos.
Los participantes con un trasplante de riñón previo son elegibles si tienen antecedentes conocidos de aHUS mediado por el complemento antes del trasplante de riñón.
Inicio de la presentación inicial de TMA dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis de crovalimab (solo para la Cohorte Inexperta).
Tratamiento documentado con eculizumab o ravulizumab (solo para el grupo de cambio).
Evidencia clínica de respuesta a un inhibidor de C5 (solo para la cohorte de cambio).
TMA mal controlada después del tratamiento con otro inhibidor de C5 (solo para participantes con SNP de C5 en la Cohorte Pretratada).
Polimorfismo C5 conocido (solo para participantes con SNP C5 en la Cohorte Pretratada).

: TMA asociado con enfermedad renal no relacionada con el síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS).
Prueba de Coombs directa positiva.
Diálisis crónica en los 90 días previos a la primera administración de crovalimab y/o enfermedad renal en etapa terminal.
TMA relacionada con la exposición a drogas identificada.
Presencia o historia de una condición que podría desencadenar TMA, como malignidad, trasplante de médula ósea u órgano (que no sea trasplante de riñón) o enfermedad autoinmune.
La historia de una enfermedad renal, que no sea el síndrome hemolítico urémico atípico (aHUS).
Historia de infección por Neisseria meningitidis en los últimos 6 meses antes de la inscripción en el estudio.
Inmunodeficiencia conocida o sospechada (por ejemplo, antecedentes de infecciones recurrentes frecuentes).
Resultado positivo de prueba de VIH.
Infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa en los 14 días previos a la primera administración de crovalimab.
Presencia de fiebre (>= 38°C) en los 7 días previos a la primera administración de crovalimab.
Disfunción o fallo multiorgánico.
Tratamiento reciente con inmunoglobulina intravenosa (IVIg).
Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada.
Participación en otro estudio de tratamiento intervencionista con un agente en investigación o uso de cualquier terapia experimental en los 28 días previos al cribado o dentro de cinco vidas medias de ese producto en investigación, lo que sea mayor.
Uso reciente de ácido tranexámico.
Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento (solo para la cohorte de pacientes no tratados previamente).
La primera iniciación del intercambio de plasma/infusiones de plasma (PE/PI) no debe ser más de 28 días antes de la primera administración de crovalimab (solo para la Cohorte Inexperta).
Último PE/PI completado menos de 2 horas antes de la primera administración de crovalimab (solo para el grupo de pacientes no experimentados).
Recibir PE/PI dentro de las 8 semanas de la primera administración de crovalimab (solo en el grupo de cambio).
Positivo para infecciones activas de Hepatitis B y/o C (VHB/VHC) (para participantes del Cohorte de Cambio y Cohorte de Cambio Pretratada con Sustitución de SNP C5 que recientemente recibieron tratamiento con inhibidores de C5).
Crioaglutinemia en la evaluación (para participantes del Cohorte de Cambio y Cohorte de SNP C5 que recientemente recibieron tratamiento con inhibidores de C5).
Condición documentada que conduce a TMA no relacionado con aHUS: Púrpura trombocitopénica trombótica (TTP), TMA producido por toxina Shiga de Escherichia coli (STEC), HUS neumocócico, TMA secundario a defecto de cobalamina C y TMA relacionado con la nefropatía de la diacilglicerol quinasa ε (DGKE).

EstudioCOMMUTE-p

PatrocinadorHoffmann-La Roche

Tipo de estudioIntervencionista

Requerimientos

Hasta 17 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT04958265