Ultima actualización hace 9 días
Ensayo clínico para pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico
50 pacientes en el mundo
Disponible en United States, Brazil
El estudio está diseñado como un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico para demostrar la eficacia y la seguridad de LNP023 (iptacopan) en una dosis de 200 mg dos veces al día en pacientes adultos con SHUa que no han recibido tratamiento previo para complementar la terapia con inhibidores (incluidos los anti- anticuerpo C5). El estudio inscribirá a aproximadamente 50 participantes y evaluará los efectos del iptacopan en una variedad de evaluaciones de eficacia relevantes para SHUa que incluyen parámetros hematológicos y renales, necesidad de diálisis, cambios en el estadio de la enfermedad renal crónica (ERC), así como resultados informados por los pacientes (PRO) para la fatiga y la calidad de vida.
Novartis Pharmaceuticals
50Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Pacientes adultos con evidencia de microangiopatía trombótica activa (TMA), incluyendo trombocitopenia, evidencia de hemólisis y lesión renal aguda.Las vacunas contra las infecciones por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae son necesarias antes de comenzar el tratamiento del estudio. Si el paciente no ha sido vacunado previamente, o si se requiere un refuerzo, la vacuna debe ser administrada de acuerdo con las regulaciones locales, al menos 2 semanas antes de la primera administración del fármaco del estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de las 2 semanas posteriores a la vacunación o antes de que se administre la vacuna, se debe administrar un tratamiento antibiótico profiláctico al inicio del tratamiento del estudio y durante al menos 2 semanas después de la vacunación.
- Tratamiento con inhibidores del complemento, incluyendo anticuerpos anti-C5.Deficiencia de ADAMTS13 (<10% de actividad o <0.1U/ml), y/o síndrome urémico hemolítico relacionado con la toxina de Shiga (STx-HUS), y/o prueba de Coombs directa positivaSíndrome urémico hemolítico (SUH) relacionado con la exposición a medicamentos identificados o SUH relacionado con defectos genéticos conocidos del metabolismo de la cobalamina C o del síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) mediado por la diacilglicerol quinasa ε (DGKE) conocida.Recibir PE/PI, durante 14 días o más, antes de comenzar el proceso de selección para el TMA actualTrasplante de médula ósea (TMO) / trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), trasplante de corazón, pulmones, intestino delgado, páncreas o hígadoPacientes con sepsis o infección bacteriana, viral (incluyendo COVID-19) o fúngica sistémica grave activa, infección sistémica que dificulta un diagnóstico preciso de aHUS o impide la capacidad de manejar la enfermedad aHUS, infección activa (o historial de infecciones invasivas recurrentes) causada por bacterias encapsuladas.Enfermedad renal sugestiva de otra enfermedad que no sea aHUS o de insuficiencia renal crónica o antecedentes familiares de enfermedad renal genética no mediada por el complemento.Enfermedad hepática o lesión hepática en la evaluación preliminarEsclerosis sistémica (esclerodermia), lupus eritematoso sistémico (LES) o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidosDiálisis crónica hemo o peritoneal
EstudioAPPELHUS
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT04889430
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