Disponible en United States, Brazil
El estudio está diseñado como un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico para demostrar la eficacia y la seguridad de LNP023 (iptacopan) en una dosis de 200 mg dos veces al día en pacientes adultos con SHUa que no han recibido tratamiento previo para complementar la terapia con inhibidores (incluidos los anti- anticuerpo C5). El estudio inscribirá a aproximadamente 50 participantes y evaluará los efectos del iptacopan en una variedad de evaluaciones de eficacia relevantes para SHUa que incluyen parámetros hematológicos y renales, necesidad de diálisis, cambios en el estadio de la enfermedad renal crónica (ERC), así como resultados informados por los pacientes (PRO) para la fatiga y la calidad de vida.
