Ultima actualización hace 2 meses

Ensayo clínico para pacientes con demencia frontotemporal

15 pacientes en el mundo

Estudio de fase 1b, abierto, multicéntrico, de escalada de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad y efectos farmacodinámicos de una dosis única de PBFT02 administrada en la cisterna magna de sujetos adultos con demencia frontotemporal y mutaciones en el gen de la progranulina.

Disponible en United States, Brazil

Este es un estudio intervencionista global, multicéntrico, abierto, de un solo grupo, de escalada de dosis de PBFT02 administrado como una dosis única administrada en la cisterna magna a pacientes con FTD-GRN. Se pueden inscribir en el estudio sujetos desde los 35 hasta no más de los 75 años de edad con FTD-GRN sintomático en estadio temprano.

Se estudiarán dos niveles de dosis de PBFT02 en pacientes con FTD-GRN. El estudio inscribirá secuencialmente a 2 cohortes, se puede inscribir una cohorte de tercer nivel de dosis opcional en función de los resultados de las dos primeras cohortes. Este será un estudio de 2 años con una extensión de seguridad de 3 años.