Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio
320 pacientes en el mundo
Un estudio de fase 3, aleatorizado, abierto, para evaluar imetelstat (GRN163L) frente a la mejor terapia disponible en pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio o de alto riesgo en recaída / refractaria al inhibidor de la quinasa de Janus (JAK).
Disponible en Argentina, United States, Brazil
Este es un estudio multicéntrico con 2 grupos e incluirá 3 fases:
a) Fase de detección de hasta 28 días antes de la aleatorización durante la cual los participantes completarán un período de lavado de 14 días de todas las terapias anteriores, incluido el tratamiento con inhibidor de JAK, y el tratamiento del participante se revisará la elegibilidad;
b) Fase de tratamiento, desde la aleatorización hasta la interrupción del tratamiento del estudio (imetelstat o BAT); y
c) Fase de seguimiento posterior al tratamiento, que comienza cuando el participante interrumpe el tratamiento y continuará hasta la muerte, la pérdida del seguimiento, la revocación del consentimiento o el final del estudio, lo que ocurra primero.
Los participantes serán asignados al azar (2:1) en 2 grupos (el grupo A recibirá imetelstat y el grupo B recibirá BAT). Los participantes que cumplan con los criterios de enfermedad progresiva y suspendan BAT, pueden cruzarse para recibir el tratamiento con imetelstat después de la aprobación del patrocinador.
a) Fase de detección de hasta 28 días antes de la aleatorización durante la cual los participantes completarán un período de lavado de 14 días de todas las terapias anteriores, incluido el tratamiento con inhibidor de JAK, y el tratamiento del participante se revisará la elegibilidad;
b) Fase de tratamiento, desde la aleatorización hasta la interrupción del tratamiento del estudio (imetelstat o BAT); y
c) Fase de seguimiento posterior al tratamiento, que comienza cuando el participante interrumpe el tratamiento y continuará hasta la muerte, la pérdida del seguimiento, la revocación del consentimiento o el final del estudio, lo que ocurra primero.
Los participantes serán asignados al azar (2:1) en 2 grupos (el grupo A recibirá imetelstat y el grupo B recibirá BAT). Los participantes que cumplan con los criterios de enfermedad progresiva y suspendan BAT, pueden cruzarse para recibir el tratamiento con imetelstat después de la aprobación del patrocinador.
Geron Corporation
17Sitios de investigación
320Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Síndromes mieloproliferativos
Mielofibrosis
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria de acuerdo con los criterios revisados de la Organización Mundial de la Salud, o mielofibrosis post-trombocitemia esencial o mielofibrosis post-policitemia vera de acuerdo con los criterios IWG-MRT.Sistema Pronóstico Dinámico Internacional para la Puntuación de la Mielofibrosis de riesgo intermedio-2 o alto.Recaída o refractario al tratamiento con inhibidores de JAK, según se define en las inclusiones (1), (2) o (3), y no apto para trasplante de células madre alogénico (TCMA) en el momento de la selección:1. Tratamiento con inhibidores de JAK durante 6 meses o más de duración, incluyendo al menos 2 meses a una dosis óptima según lo evaluado por el investigador para ese participante y al menos uno de los siguientes:a) Sin disminución en el volumen del bazo (menor a 10% por resonancia magnética o tomografía computarizada) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK.b) Sin disminución en el tamaño del bazo (menor a 30% por palpación) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK.c) Sin disminución de los síntomas (menor a 20% por MFSAF o SAF de neoplasia mieloproliferativa) desde el inicio del tratamiento con inhibidor de JAK).d) Una puntuación de al menos 15 en TSS evaluado con el MFSAF v4. 0 durante la selección.2. Tratamiento con inhibidor de JAK durante 3 meses o más a dosis máximas (por ejemplo, ruxolitinib 20-25 mg dos veces al día) para ese participante y sin disminución en el volumen/tamaño del bazo.3. Después de recibir dosis máximas toleradas de terapia con inhibidores de JAK durante 3 meses o más, con enfermedad recurrente documentada definida como cualquiera de los siguientes:a) Aumento del volumen del bazo desde el momento de la mejor respuesta en un 25% medido por IRM o TC, ob) Aumento del tamaño del bazo por palpación, tomografía computarizada o ecografía:b.i) En caso de esplenomegalia de 5-10 cm al inicio del tratamiento con inhibidores de JAK, aumento de al menos el 100% del tamaño palpable del bazo desde el momento de la mejor respuesta.b.ii) Para esplenomegalia de más de 10 cm al inicio del tratamiento con inhibidores de JAK, al menos un 50% de aumento del tamaño palpable del bazo desde el momento de la mejor respuesta.Y no es candidato para un inhibidor de JAK adicional en la evaluación inicial según el investigador.Esplenomegalia mensurable demostrada por un bazo palpable que mide al menos 5 cm por debajo del margen costal izquierdo o un volumen del bazo mayor o igual a 450 cm^3 por resonancia magnética o tomografía computarizada.Síntomas activos de mielofibrosis en el MFSAF v4.0 demostrados por una puntuación de síntomas de al menos 5 puntos (en una escala de 0 a 10).Valores de pruebas de laboratorio de hematología dentro de los límites definidos en el protocolo.Los valores de los análisis de laboratorio bioquímico deben estar dentro de los límites definidos por el protocolo.Puntuación del estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este de 0, 1 o 2.Los participantes deben seguir el protocolo de procedimientos definido para anticonceptivos.Una mujer en edad fértil debe tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero o en orina durante la evaluación inicial.
- Recuento de blastos en sangre periférica mayor o igual a 10 % o recuento de blastos en médula ósea mayor o igual a 10 %.Alergias conocidas, hipersensibilidad o intolerancia a imetelstat o sus excipientes.Tratamiento previo con imetelstat.Cualquier quimioterapia o terapia dirigida a la mielofibrosis, incluyendo medicamentos en investigación, independientemente de su clase o mecanismo de acción, terapia inmunomoduladora o inmunosupresora, corticosteroides superiores a 30 mg/día de prednisona o su equivalente, y tratamiento con inhibidores de JAK igual o menor a 14 días antes de la aleatorización.Diagnóstico o tratamiento para malignidad distinta a la mielofibrosis, excepto:1. Tumor maligno tratado con intención curativa y sin enfermedad activa conocida presente durante al menos 3 años antes de la aleatorización.2. Cáncer de piel no melanoma o lentigo maligno adecuadamente tratado sin evidencia de enfermedad.3. Carcinoma cervical in situ adecuadamente tratado sin evidencia de enfermedad.Antecedentes conocidos de virus de inmunodeficiencia humana o cualquier infección sistémica activa no controlada que requiera antibióticos intravenosos.Infección activa de hepatitis sistémica que requiera tratamiento (se permite la participación de portadores del virus de la hepatitis en el estudio) o cualquier enfermedad hepática aguda o crónica conocida que requiera tratamiento, a menos que esté relacionada con hepatoesplenomegalia subyacente debido a mielofibrosis.Cirugía mayor en los 28 días anteriores a la aleatorización.Cualquier enfermedad potencialmente mortal (por ejemplo, la enfermedad por coronavirus-2019), enfermedad o disfunción del sistema de órganos que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad del participante, interferir con el metabolismo del imetelstat o poner en riesgo los resultados del estudio de manera indebida.
Centros de investigación
Sanatorio de la Mujer - Rosario
Incorporando
Sanatorio Allende (Nueva Córdoba)
Incorporando
Hospital Alemán
Incorporando
Hospital Universitario Austral - Pilar
Incorporando
Hospital Erasto Gaertner
Incorporando
Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa
Incorporando
Centro Pesquisas Oncologicas - CEPON
Incorporando
Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
Incorporando
Hospital Israelita Albert Einstein - Fortaleza, Ceara
Incorporando
Hospital Amaral Carvalho
Incorporando
EstudioMYF3001
PatrocinadorGeron Corporation
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Mielofibrosis
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT04576156
EnlacesDescargas
