Ultima actualización hace 16 días

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hipofosfatasia (HPP)

40 pacientes en el mundo

Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos, controlado activamente y multicéntrico para participantes pediátricos (de 2 a 12 años de edad) con hipofosfatasia (HPP) previamente tratados con asfotasa alfa.

Disponible en Argentina, United States
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de ALXN1850 frente a asfotasa alfa administrada por vía subcutánea en participantes pediátricos con HPP tratados previamente con asfotasa alfa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
40Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hipofosfatasia

Medicamento / droga a ser usada

Hypophosphatasia is a rare, inherited metabolic disorder that affects the development of bones and teeth. This condition is caused by a deficiency of an enzyme called alkaline phosphatase, which leads to abnormalities in the mineralization of bones and teeth. The severity of symptoms can vary widely, ranging from mild forms that may not be diagnosed until adulthood to severe forms that can be life-threatening in infancy. Treatment for hypophosphatasia is focused on managing symptoms and may include medications to support bone health and dental care.
HPP se refiere a "High Pressure Processing", que en español se traduce como "Procesamiento de Alta Presión".
Asfotasa alfa es una enzima recombinante utilizada para el tratamiento de la hipofosfatasia, una enfermedad metabólica rara que afecta el metabolismo del fosfato y el calcio en el cuerpo. Esta enzima ayuda a restaurar los niveles normales de fosfato en el cuerpo y a fortalecer los huesos.
ALXN1850 is a code or reference number that does not have a specific translation. If you have more context or information about what ALXN1850 refers to, please provide it so that I can offer a more accurate translation.

Requerimientos para el paciente

Hasta 11 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Diagnóstico de HPP documentado en los registros médicos
Presencia de placas de crecimiento abiertas en la radiografía durante el período de evaluación.
Etapas de Tanner 2 o menos durante el período de evaluación.
Debe haber sido tratado con 6 mg/kg/ semana de asfotasa alfa a través de inyección subcutánea administrada como 2 mg/kg 3 veces por semana o 1 mg/kg 6 veces por semana durante ≥ 6 meses antes del Día 1.
Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos u otros trastornos que sean capaces de alterar significativamente la absorción, metabolismo o eliminación de medicamentos; que representen un riesgo al tomar la intervención del estudio; o que interfieran con la interpretación de datos según lo determine el investigador.
Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario
Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP.
Cualquier fractura nueva en las 12 semanas anteriores al Día 1 (excluyendo las pseudofracturas)
Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (según la opinión del investigador) durante el período de evaluación aleatorizada.
Historial de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en asfotasa alfa o ALXN1850
Peso corporal < 10 kg durante el período de selección.
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