Ultima actualización hace 6 días

Ensayo clínico para pacientes adolescentes y adultos con hipofosfatasia (HPP)

114 pacientes en el mundo

Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para participantes adolescentes (de 12 a 18 años de edad) y adultos con hipofosfatasia que no han sido tratados previamente con asfotasa alfa.

Disponible en Spain, Brazil, Argentina, United States
El objetivo primario de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ALXN1850 (fosfatasa alcalina recombinante) administrada por vía subcutánea sobre los resultados funcionales en participantes adolescentes y adultos con HPP que no hayan sido tratados previamente con asfotasa alfa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
114Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hipofosfatasia

Medicamento / droga a ser usada

Hypofosfatasia es una enfermedad metabólica rara que afecta los huesos y los dientes debido a la deficiencia de la enzima fosfatasa alcalina. Esta condición puede causar debilidad ósea, fracturas frecuentes, pérdida prematura de dientes y otros problemas de salud. El tratamiento de la hipofosfatasia puede incluir suplementos de fosfato y vitamina B6, así como terapias de apoyo para controlar los síntomas.
HPP se refiere a la sigla de "High Pressure Processing", que en español se traduce como "Procesamiento por Alta Presión". Este es un método de conservación de alimentos que utiliza la presión para eliminar microorganismos y alargar la vida útil de los productos.
Asfotasa alfa es una enzima recombinante humana utilizada en el tratamiento de la hipofosfatasia, una enfermedad genética rara que afecta el metabolismo del fosfato en el cuerpo. Esta enzima ayuda a restaurar los niveles normales de fosfato en el organismo, lo que a su vez puede ayudar a mejorar los síntomas de la hipofosfatasia.
ALXN1850 es un código o nombre que sin más contexto no puedo proporcionar una traducción específica. Si tienes más información o contexto sobre a qué se refiere ALXN1850, estaré encantado de ayudarte a traducirlo al español.

Requerimientos para el paciente

Hasta 130 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Diagnóstico de HPP documentado en los expedientes médicos
Debe cumplir con 1 de los siguientes criterios: 1. Variante del gen ALPL documentada (patógena, probablemente patógena o variante de significado desconocido) de un laboratorio certificado por las Enmiendas de Mejora de Laboratorio Clínico (CLIA) (Sección 8.7) 2. PLP plasmático por encima del límite superior de normalidad (ULN) durante el período de selección (se permiten resultados del laboratorio central o local según las regulaciones locales)
Actividad de ALP en suero por debajo del rango normal ajustado por edad y sexo durante el período de detección, sin una causa probable que no sea HPP
Dos pruebas separadas de caminata de 6 minutos a menos del 85% de la distancia predicha (para la edad, sexo, peso y altura) durante el período de selección sin una causa probable que no sea HPP.
Historia o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos u otros trastornos que sean capaces de alterar significativamente la absorción, metabolismo o eliminación de medicamentos; que representen un riesgo al tomar la intervención del estudio; o interfieran con la interpretación de datos según lo determine el investigador.
Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario
Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP
Cualquier fractura nueva dentro de las 12 semanas antes del Día 1 (excluyendo las pseudo-fracturas)
Intervención quirúrgica planificada que pueda impactar los resultados de las evaluaciones del estudio (en opinión del investigador) durante el período de evaluación aleatorizado.
Antecedentes de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en ALXN1850 o en el placebo comparativo (Tabla 9).
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