Ultima actualización hace 2 meses

Ensayo clínico para pacientes con hemofilia A o B congénita

19 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3 sobre la seguridad y eficacia del factor de coagulación VIIa (recombinante) para la prevención del sangrado excesivo en pacientes con hemofilia A o B congénita con inhibidores del factor VIII o IX sometidos a procedimientos quirúrgicos mayores electivos.

Disponible en Mexico, United States

Se trata de un estudio de intervención, prospectivo, internacional, multicéntrico, de un solo grupo, de fase 3 y secuencial de eficacia y seguridad en adolescentes y adultos con hemofilia congénita A o B con inhibidores del factor VIII (FVIII) o del factor IX (FIX) sometidos a procedimientos quirúrgicos mayores electivos.

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

1Sitios de investigación

19Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hemofilia

Hemofilia A

Hemofilia B

Requerimientos para el paciente

Hasta 65 años

Masculino

Requisitos médicos

: Cada paciente debe cumplir con los siguientes criterios para ser inscrito en este estudio:
ser hombre con un diagnóstico de hemofilia congénita A o B de cualquier gravedad
Tengo uno de los siguientes:
resultado positivo en la prueba de inhibición con una unidad de Barnard (UB) ≥5 (confirmado en la selección por el laboratorio institucional)
un test de inhibidores BU <5 (confirmado en la selección por el laboratorio institucional) pero se espera que tenga una respuesta anamnésica a FVIII o FIX, como se demuestra por un historial de un inhibidor de alta respuesta manifestado por una respuesta anamnésica previa, definida como un título máximo de inhibidor >5 BU después de la reexposición a concentrados de factor, lo que impide el uso de productos de FVIII o FIX para tratar o prevenir sangrados
un test de inhibidor BU <5 (confirmado en la selección por el laboratorio institucional) pero se espera que sea refractario al FVIII o FIX, como lo demuestra la historia del paciente de fallos previos en responder a concentrados de FVIII o FIX, incluso en ausencia de una respuesta anamnésica documentada, lo que impide el uso de productos de FVIII o FIX para tratar o prevenir episodios de sangrado.
Tener ≥12 años y ≤65 años de edad en el día del consentimiento informado.
tener programada una cirugía electiva importante según lo definido en el protocolo del estudio (ver Tabla "Definiciones para el propósito específico del Estudio F7TG2202")
Tener Hb ≥ 12 g/dL
ser capaz de comprender y estar dispuesto a cumplir con las condiciones del protocolo O, en el caso de un paciente menor de edad legal, el(los) padre(s)/tutor(es) legal(es) debe(n) ser capaz(es) de comprender y estar dispuesto(s) a cumplir con las condiciones del protocolo
"he leído, entendido y proporcionado consentimiento informado por escrito (paciente o padre/madre/tutor legal si el paciente es menor de acuerdo con la regulación local) y, cuando corresponda según la regulación local, el asentimiento del paciente si es menor de edad."

: Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios serán excluidos del estudio.
¿Tiene algún trastorno de coagulación además de la hemofilia A o B?
ser inmunodeprimido (es decir, el paciente no debe estar recibiendo medicación inmunosupresora sistémica; el recuento de células CD4+ en el momento del cribado debe ser >200/μL)
intolerancia conocida a LR769 o cualquiera de sus excipientes
actualmente recibiendo terapia de inducción de tolerancia inmunológica (ITI)
tener alergia conocida o sospechada o hipersensibilidad a los conejos o proteínas de conejo
Tiene un recuento de plaquetas menor a 100,000/μL.
"Ha recibido un medicamento en investigación dentro de los últimos 30 días o dentro de 5 vidas medias de ese medicamento en investigación, lo que sea más largo, respecto a la primera administración planeada de LR769, o se espera que reciba dicho medicamento durante su participación en este estudio. Los pacientes que hayan recibido fitusiran en un estudio clínico no pueden participar en este estudio clínico durante 6 meses desde la última dosis, si su nivel de antitrombina III no está en el rango normal en la evaluación inicial."
para los pacientes que están usando emicizumab, que han recibido en los últimos 6 meses o que actualmente están recibiendo un régimen de dosificación de mantenimiento de emicizumab diferente al indicado ± 10% de la dosis aprobada), es decir, diferente de 1.5 mg/kg una vez por semana (±10%), 3 mg/kg (±10%) cada dos semanas o 6 mg/kg (±10%) cada cuatro semanas
¿Para los pacientes que usan emicizumab, actualmente hay algún plan o notas en el expediente médico del paciente que sugieran la necesidad de aumentar o disminuir la dosis de emicizumab debido a la presencia de anticuerpos antidroga (ADAs), reducción en la cinética de fármacos, o problemas relacionados con la coagulación/seguridad (por ejemplo, falta de respuesta o posibles/preocupaciones reales de tromboembolia, etc)?
Tener una afectación hepática clínicamente relevante (aspartato aminotransferasa [AST] y/o alanina aminotransferasa [ALT] >3 veces el límite superior de la normalidad [LSN]) y/o un deterioro renal (creatinina >2 veces el LSN)
Tener antecedentes de eventos tromboembólicos arteriales y/o venosos (como infarto de miocardio, accidentes cerebrovasculares isquémicos, ataques isquémicos transitorios, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar) en los 2 años anteriores a la primera dosis planificada de LR769, arritmia no controlada o un estado funcional actual de la Asociación Americana del Corazón (NYHA) clasificación de etapas II - IV.
tener una malignidad activa (se permite aquellos con cáncer de piel no melanoma)
¿Tiene alguna enfermedad que represente un riesgo vital o cualquier otra enfermedad o condición que, según el criterio del investigador, pueda implicar un peligro potencial para el paciente o interferir con la participación en el estudio o los resultados del mismo (por ejemplo, infección crónica no controlada de hepatitis)?
No usar aspirina, medicamentos antiinflamatorios no esteroides (AINE), hierbas, medicamentos naturales u otros fármacos con propiedades inhibidoras plaquetarias dentro de una semana antes de la cirugía y durante el tratamiento con LR769.
tener úlcera gástrica o duodenal activa
Se ha recibido un producto que contiene FVII o FVIIa (ya sea derivado de plasma o recombinante) en las últimas 24 horas antes de administrar LR769.
tienen una contraindicación a los antifibrinolíticos
han planeado realizar cirugías mayores combinadas al mismo tiempo
debe administrarse tromboprofilaxis farmacológica dentro de las 5 vidas medias de ese medicamento antes de la cirugía o durante la duración del tratamiento con LR769.

Centros de investigación

Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González

Av. Dr. José Eleuterio González, Mitras Centro, 64460 Monterrey, N.L., Mexico

EstudioSCOPE HIM

PatrocinadorLaboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Patologías

Hemofilia AHemofilia B

Requerimientos

Hasta 65 añosMasculino

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05695391