Ultima actualización hace 32 días
Ensayo clínico para pacientes con hemofilia A o hemofilia B
100 pacientes en el mundo
Estudio abierto en participantes pediátricos (<18 años de edad) con hemofilia A grave (actividad del factor de coagulación <1%) con o sin inhibidores, o participantes con hemofilia B moderadamente grave a grave (actividad del factor de coagulación =2%) con o sin inhibidores, que comparan 12 de tratamiento estándar histórico con la profilaxis con marstacimab.
Disponible en Brazil
Este estudio inscribirá a participantes pediátricos de 1 a 17 años de edad de forma secuencial.
El estudio abrirá primero la inscripción a participantes adolescentes de 12 a 17 años. A continuación, se permitirá la inscripción de niños de 6 a 11 años. Por último, se permitirá la inscripción de niños de 1 a 5 años.
El estudio abrirá primero la inscripción a participantes adolescentes de 12 a 17 años. A continuación, se permitirá la inscripción de niños de 6 a 11 años. Por último, se permitirá la inscripción de niños de 1 a 5 años.
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Pfizer
100Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hemofilia
Hemofilia B
Hemofilia A
Requerimientos para el paciente
Hasta 17 años
Masculino
Requisitos médicos
- Participantes masculinos de la edad adecuada y peso mínimo requerido.Los participantes de entre 12 y 17 años deben tener al menos 25 kg al momento de dar su consentimiento.Los participantes de 6 a 11 años deben pesar al menos 19 kg en el momento de dar su consentimiento.El requisito de peso mínimo para los participantes de 1 a 5 años de edad está por determinarse.Participantes con un diagnóstico de hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave.Los participantes deben tener al menos 1 año de diario y/o registros médicos disponibles en los cuales se documenten de manera consistente las infusiones de FVIII o FIX exógeno o agentes bypass, así como los episodios de sangrado hemofílico durante los 12 meses previos al momento del consentimiento.La cohorte de no inhibidores también debe cumplir con los siguientes criterios:"No se detecta ningún inhibidor actual y no hay antecedentes documentados de inhibidores en los 5 años anteriores al consentimiento."Debe tener al menos 50 días de exposición a productos de reemplazo de FVIII/FIX.Debe tener al menos un 80% de cumplimiento con un régimen de profilaxis rutinario estable con productos de reemplazo de FVIII/FIX, durante al menos 12 meses antes de dar el consentimiento.El grupo de inhibidores también debe cumplir con los siguientes criterios:Documentación de inhibidor actual de alto título (≥5 UBU/mL); o inhibidor actual de bajo título (<5 UBU/mL) refractario al reemplazo de FVIII o FIX y con recuperación de FVIII o FIX <60% de lo esperado en los 12 meses previos al momento del consentimiento.Los participantes que tienen inhibidores documentados mientras están en terapia de reemplazo de factor, pero que no cumplen con los criterios cuantitativos altos de inhibidores descritos en el punto anterior en el momento de selección (por ejemplo, participante con un inhibidor de alto título previamente documentado ≥5 BU/mL) y cuya condición impide la reexposición al reemplazo con FVIII o FIX, pueden considerarse para la elegibilidad caso por caso con discusión y acuerdo del monitor médico de Pfizer.Participantes con hemofilia A que siguen un régimen de tratamiento a demanda con ≥12 episodios de sangrado, o participantes con hemofilia B que siguen un régimen de tratamiento a demanda con ≥8 episodios de sangrado (espontáneos o traumáticos) que requirieron tratamiento con factor de bypass en los 12 meses previos al consentimiento informado.Los participantes deben estar en un régimen de tratamiento de derivación a demanda durante los 12 meses previos al consentimiento informado.
- Enfermedad coronaria conocida, trombótica o isquémica, incluyendo enfermedad trombofílica congénita o adquirida como el déficit de antitrombina III, la mutación del factor V de Leiden, la mutación de la protrombina 20210, la actividad de la proteína C, la actividad de la proteína S y el síndrome antifosfolípido.Procedimiento quirúrgico planificado conocido durante el período de estudio planificadoDefecto hemostático conocido que no sea hemofilia A o BResultados anormales de hematología, función renal o hepática en los análisis de laboratorio al momento del estudio preliminar.Otras condiciones médicas o psiquiátricas agudas o crónicas que puedan aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación, o que puedan interferir con la interpretación de los resultados del estudio, a criterio del investigador.Personas con reacciones alérgicas conocidas o hipersensibilidad a la proteína del hámster u otros componentes de la intervención del estudio.Profilaxis rutinaria actual con un agente bypassing, terapia de reemplazo no coagulante no basada en factores (por ejemplo, emicizumab), o cualquier tratamiento previo con un producto de terapia génica para el tratamiento de la hemofilia.Los participantes con inhibidores que estén siendo tratados con un régimen de tratamiento profiláctico con un agente de bypass, y los participantes que previamente hayan recibido terapia para la hemofilia que no esté basada en factores (por ejemplo, fitusirán, concizumab, emicizumab) serán considerados caso por caso, solo después de la discusión y acuerdo entre el investigador y el monitor médico de Pfizer.Uso continuo o planificado de ITI, o profilaxis con reemplazo de FVIII o FIX en cualquier momento después de la iniciación del tratamiento con la intervención del estudio.Participación en otros estudios que involucren medicamento(s) en investigación o vacuna(s) en investigación dentro de los 30 días (o según lo determinado por los requisitos locales) o 5 vidas medias antes de ingresar al estudio o durante la participación en el estudio.Exposición previa a marstacimab durante la participación en otros estudios clínicos de marstacimab.Recuento de células CD4 ≤200/uL si es VIH positivo.Miembros del personal del sitio investigador que estén directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados por el investigador, y empleados del patrocinador y sus delegados directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares.
EstudioBASIS KIDS
PatrocinadorPfizer
Patologías
Hemofilia BHemofilia A
Requerimientos
Hasta 17 añosMasculino
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05611801
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