Ensayo clínico para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica con mutación de SOD1

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de tofersén en adultos presintomáticos portadores de una mutación de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) con neurofilamento (NF) elevado. Los objetivos secundarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad de tofersén y evaluar el efecto de tofersén en la farmacodinámica (PD)/biomarcadores de respuesta al tratamiento cuando se inicia antes versus en el momento de la aparición de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) clínicamente manifiesta.