Ultima actualización hace 3 meses

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con asma

200 pacientes en el mundo

Estudio doble ciego, aleatorizado, con control activo, cruzado, bidireccional, con una duración de tratamiento de 12 semanas por período, para evaluar la eficacia y seguridad de QMF149 (acetato de indacaterol/furoato de mometasona) en comparación con budesonida en niños de 6 a menos de 12 años de edad con asma.

Disponible en Argentina

La duración del estudio de 37 semanas incluye: un período de selección de hasta 3 semanas, un período de preinclusión de 3 semanas (medicación de preinclusión: propionato de fluticasona 50μg dos veces al día), un primer período de tratamiento de 12 semanas (ya sea con QMF149 75 /40μg o budesonida 200μg od a través de Breezhaler), un período de lavado de 3 semanas (medicamento de lavado: propionato de fluticasona 50μg dos veces al día), un segundo período de tratamiento de 12 semanas (cruce de los 2 grupos de tratamiento), un período de seguimiento de seguridad de 4 semanas durante el cual el paciente volverá al tratamiento estándar según corresponda.

Novartis Pharmaceuticals

200Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Asma

Asma infantil

Requerimientos para el paciente

Hasta 11 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Niños de sexo masculino o femenino con edades ≥ 6 años y <12 años al momento de la aleatorización.
Los padres/tutores legales deben estar dispuestos y ser capaces de asistir a las visitas de estudio y ayudar al niño con los procedimientos detallados en el protocolo (por ejemplo, cumplir con la toma de medicación del estudio y completar el diario) (≥ 70% durante los últimos 14 días del período de pretratamiento).
Diagnóstico confirmado/documentado de asma, según lo definido por las pautas nacionales o internacionales para el asma, durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio.
Consentimiento informado por escrito y firmado por el padre(s)/tutor legal del paciente pediátrico y asentimiento por parte del paciente pediátrico (dependiendo de los requisitos locales) debe ser obtenido antes de realizar cualquier evaluación específica del estudio.
Paciente recibiendo tratamiento diario estable de dosis baja de ICS solo (es decir, hasta 100ug de dosis diaria de propionato de fluticasona DPI o equivalente) sin controlador adicional O dosis baja de ICS (hasta 100ug de dosis diaria de propionato de fluticasona DPI o equivalente) con un controlador adicional antes de comenzar la fase de preselección y elegible después de la fase de preselección con ICS mono (fluticasona 100ug/día) durante al menos 3 semanas (periodo de preselección) antes de la aleatorización.
Todos los pacientes deben ser sintomáticos en la aleatorización (Visita 30), según lo definido por ACQ-IA≥1.5. Se pueden incluir pacientes previamente en dosis baja de ICS solo para el periodo de pretratamiento si la puntuación de ACQ-IA es ≥1.5 en la Visita 20 y serán aleatorizados si la puntuación de ACQ-IA es ≥1.5 en la Visita 30. Los pacientes previamente en dosis baja de ICS con un controlador pueden hacer la interrupción del controlador antes del inicio del pretratamiento y ser incluidos solo si la puntuación de ACQ-IA es ≥ 1 y <1.5 en la Visita 20 y serán aleatorizados si la puntuación de ACQ-IA es ≥1.5 en la Visita 30.
FEV1 prebroncodilatador ≥50% del valor normal predicho al inicio del periodo de estudio (Visita 20) y al final del mismo (Visita 30). Periodo de suspensión de broncodilatadores antes de la espirometría en todo momento: SABA durante ≥ 6 horas. Para combinaciones sueltas de ICS/LABA* se requiere un periodo de eliminación de ≥ 48 horas antes de la Visita 20 (14 días para combinaciones de una vez al día, es decir, indacaterol), anticolinérgicos de acción corta (SAMA) durante ≥ 8 horas y xantinas durante ≥ 7 días. * En caso de combinación ICS/LABA en el reclutamiento, se debe continuar solo con el ICS.
Se permite una repetición única del FEV1 porcentual predicho (FEV1 prebroncodilatador) en un plazo de 5 días de la visita en la Visita 20, así como en la Visita 30. Esto proporcionaría tiempo suficiente para recibir confirmación del revisor central de los datos de espirometría sobre la validez de la evaluación. En la Visita 20, el medicamento de preentrada solo debe dispensarse una vez que la espirometría repetida haya sido calificada, y si se cumplen con éxito todos los criterios de inclusión en la Visita 20. Si el paciente no cumple con los criterios de FEV1 pre por razones técnicas, se permite una nueva selección una vez y, en este caso, no es necesario que los pacientes vuelvan a tomar la medicación anterior (ICS de baja dosis con o sin controlador) durante la duración completa de 4 semanas, y la nueva selección se puede programar según la conveniencia del sitio. En este caso, todas las evaluaciones deben realizarse de acuerdo con los requisitos del protocolo.
Prueba de respuesta broncodilatadora con FEV1 utilizando hasta 4 inhalaciones de SABA (hasta 400 μg de salbutamol o 360 μg de albuterol) en la Visita de inicio (Visita 20): aumento > y/o = 12% (realizada según las pautas ATS/ERS 2019). Todos los pacientes deben realizar una prueba de respuesta broncodilatadora al inicio de la Visita de inicio. Si no se demuestra la respuesta en la Visita de inicio, se puede repetir una vez el mismo día. Si aún no se demuestra la respuesta después de la repetición, se acepta la documentación de la reversibilidad histórica. Si no está disponible, los pacientes deben ser excluidos del estudio. Se pueden utilizar espaciadores para la prueba de respuesta broncodilatadora.
Demostrar la técnica adecuada de uso del inhalador Breezhaler® en la aleatorización, así como el uso adecuado de otros dispositivos del estudio y poder completar los procedimientos de espirometría.
Un padre/tutor legal debe completar todas las entradas del e-Diario y asistir a todas las visitas clínicas con el paciente. Se recomienda, si es posible, que el mismo padre/tutor legal complete las entradas del e-diario y asista a las visitas clínicas con el paciente.
Tener un resultado negativo documentado de la prueba de COVID-19 (PCR validada o prueba de antígeno) en los 3 días previos a la visita de aleatorización.
Para el análisis farmacocinético opcional (PK): Los participantes que deseen participar en el análisis PK opcional deberán pesar al menos 25 kg en el momento de la selección.

: Intubación previa por asma.
Pacientes que hayan tenido una exacerbación grave de asma que requiera en el mes anterior el uso de esteroides sistémicos o hospitalización debido al asma (>24 horas) o visita a la sala de emergencias (≤24 horas).
Los sujetos que estén tomando medicamentos de las clases especificadas en la Tabla 6, a menos que se sometan al período de lavado requerido antes de la Visita de Tratamiento (Día 1) y sigan el ajuste durante el período de tratamiento.
Uso de otros medicamentos en investigación dentro de 5 vidas medias del fármaco al momento de la inscripción, o dentro de 30 días, lo que sea más prolongado.
Antecedentes de malignidad en cualquier sistema de órganos (que no sea carcinoma basocelular localizado de la piel o cáncer cervical in situ), tratado o no tratado, en los últimos 5 años antes del tamizaje, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis.
Antecedentes o presencia de función renal alterada, indicada por valores clínicamente significativos de creatinina o nitrógeno ureico en sangre (BUN) y/o urea anormales, o por constituyentes anormales en la orina (por ejemplo, albuminuria), según el criterio del investigador. - Evidencia de obstrucción urinaria o dificultad para orinar - Evidencia de anomalías renales congénitas con un efecto establecido en la función renal - Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) calculada <60 mL/min/1.73m2 utilizando la fórmula de Schwartz de cabecera.
Pacientes que hayan tenido una infección del tracto respiratorio, según lo determinado por el investigador, dentro de las 4 semanas previas a la Visita 1, o entre la Visita 1 y la Visita 30. Los pacientes pueden ser sometidos a un nuevo examen una vez, 4 semanas después de haberse recuperado de su infección del tracto respiratorio.
Cualquier afección crónica del tracto respiratorio que, en opinión del investigador, pueda interferir con la evaluación del estudio o la participación óptima en el mismo.
Paciente con evidencia de candidiasis orofaríngea clínicamente significativa (según la opinión del investigador) mediante inspección visual (no se requiere cultivo de laboratorio) en la Visita 30 o anterior, con o sin tratamiento. Los pacientes pueden ser sometidos a una nueva evaluación una vez que su candidiasis ha sido tratada y resuelta.
Historia de enfermedades pulmonares crónicas distintas al asma, como, entre otras, la sarcoidosis, la enfermedad pulmonar intersticial, la fibrosis quística, infecciones micobacterianas u otras (incluyendo tuberculosis activa o enfermedad micobacteriana atípica), enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y el síndrome de superposición asma/EPOC (SSAE).
Pacientes con antecedentes de síndrome de QT largo o cuyo intervalo QT corregido (QTc) medido al inicio del período de ajuste o en la línea de base (método de Fridericia) esté prolongado (≥ 450 ms para niños y niñas) y confirmado por un evaluador central (estos pacientes no deben volver a ser evaluados).
Sujetos que presenten una anormalidad clínicamente significativa en el ECG reportada antes de la Visita 30 (Fin del período de preinclusión).
Los sujetos que presenten valores de laboratorio anormalmente altos clínicamente significativos según el criterio del investigador o resultados anormales en la química hepática (es decir, ALT, AST, bilirrubina total, fosfatasa alcalina, GGT y albúmina por encima del límite superior de la normalidad) reportados antes de la Visita 30 (Fin de la fase de pretratamiento).
Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de medicamentos, o que pueda poner en peligro al sujeto en caso de participación en el estudio.
Los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con el tratamiento del estudio o que tengan algún trastorno médico o mental, situación o diagnóstico que pudiera interferir con el cumplimiento adecuado de los requisitos del protocolo o poner en riesgo la seguridad del sujeto mientras participa en el estudio.
El sujeto es un miembro directo de la familia del investigador participante, sub-investigador, coordinador del estudio o empleado del investigador participante.
Pacientes que hayan sido tratados con preparaciones de teofilina de acción prolongada en las cuatro semanas previas a la selección y/o durante el período de selección, o que hayan sido tratados con preparaciones de teofilina de acción corta en las dos semanas previas a la selección.
Pacientes que hayan sido tratados con medicamentos experimentales no aprobados y no recomendados según las pautas internacionales para el tratamiento rutinario del asma en las cuatro semanas previas a la Visita 1 y/o durante el período de selección.
Uso de antagonista muscarínico de acción prolongada (LAMA) como tratamiento de mantenimiento en los 3 meses previos a la evaluación inicial.
Evidencia de enfermedad inestable en las 4 semanas previas a la selección (Visita 1) que, en opinión del investigador, pondría en riesgo la seguridad del sujeto a través de su participación en el estudio o confundiría la interpretación de los resultados si la condición/enfermedad empeorara durante el estudio.
Historial de hipersensibilidad a cualquier ingrediente de los medicamentos del estudio, incluyendo propionato de fluticasona, acetato de indacaterol, furoato de mometasona, budesonida y salmeterol/albuterol, o medicamentos de clases químicas similares. Esto incluye cualquier hipersensibilidad conocida o intolerancia a los excipientes, incluida la lactosa.
Pacientes con diabetes Tipo I o diabetes Tipo II no controlada, ya sea con un HbA1c>8 o según el criterio del investigador antes del final del periodo de ajuste (Visita 30).
Pacientes que estén recibiendo cualquier medicamento prohibido relacionado con el asma o no relacionado con el asma, según se especifica en el protocolo.
Inmunoterapia o desensibilización para alergias iniciada dentro de los 3 meses previos a la Visita 20, o en casos donde se espera que la dosis de mantenimiento cambie durante el estudio.
Pacientes mujeres en edad fértil definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas (incluidas las pacientes pediátricas que han alcanzado la menarquia o que la alcanzan durante el estudio) que no acepten la abstinencia o, si son sexualmente activas, que no acepten el uso de anticonceptivos según se define en los criterios de exclusión. Los métodos anticonceptivos efectivos incluyen: - Abstinencia total (cuando esto esté alineado con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto). La abstinencia periódica (por ejemplo, métodos de calendario, ovulación, sintotérmicos, postovulatorios) y la retirada no son métodos aceptables de anticoncepción. - Métodos de barrera anticonceptiva: Condón o capuchón oclusivo (diafragma o capuchones cervicales/vaginales). Para Reino Unido: con espuma/gel/película/crema/vulo vaginal espermicida. - Uso de métodos hormonales anticonceptivos orales (estrógeno y progesterona), inyectados o implantados u otras formas de anticoncepción hormonal que tengan eficacia comparable (tasa de fracaso <1%), por ejemplo, anillo vaginal hormonal o anticoncepción hormonal transdérmica o colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o un sistema intrauterino (SIU). Si se usa anticoncepción oral, las mujeres deben haber estado estables en la misma píldora durante un mínimo de 3 meses antes de tomar el medicamento en investigación. La decisión sobre el método anticonceptivo debe revisarse al menos cada 3 meses para evaluar la necesidad individual y la compatibilidad del método elegido.

PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals

Patologías

Asma infantil

Requerimientos

Hasta 11 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05562466