Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hipofosfatasia (HPP)
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Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para participantes pediátricos (de 2 a 12 años de edad) con hipofosfatasia que no han recibido tratamiento previo con asfotasa alfa.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ALXN1850 frente a placebo administrado por vía subcutánea sobre los resultados radiográficos en participantes pediátricos con hipofosfatasia.
Más información
Descripción
Extraído de clinicaltrials.gov
Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para participantes pediátricos (de 2 a 12 años de edad) con hipofosfatasia que no han recibido tratamiento previo con asfotasa alfa.
Criterios de Inclusión y Exclusión
Extraído de clinicaltrials.gov
Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.
- Diagnóstico de HPP documentado en los registros médicos, y los siguientes criterios cumplidos durante el período de evaluación sin otra causa probable que no sea HPP: Presencia de raquitismo relacionado con HPP en radiografías esqueléticas, con un puntaje mínimo de Gravedad del Raquitismo (RSS) de 1.0 Y actividad sérica de ALP por debajo del rango normal ajustado por edad y sexo.
- Debe cumplir con 1 de los siguientes criterios: Variante del gen ALPL documentada (patogénica, probablemente patogénica o variante de significado desconocido) de un laboratorio certificado por las Enmiendas de Mejora de Laboratorios Clínicos (CLIA) (Sección 8.7) O Niveles de PLP en plasma por encima del límite superior de la normalidad (ULN) durante el período de selección (se permiten resultados de laboratorio central o local según las regulaciones locales)
- Etapas Tanner 2 o menos durante el período de evaluación.
- Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos u otros trastornos que sean capaces de alterar significativamente la absorción, metabolismo o eliminación de fármacos; constituyendo un riesgo al tomar la intervención del estudio; o interfiriendo con la interpretación de los datos según lo determine el investigador.
- Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundario
- Hipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPP
- Cualquier nueva fractura dentro de las 12 semanas antes del Día 1 (excluyendo las pseudo-fracturas)
- Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (según la opinión del investigador) durante el período de evaluación aleatoria.
- Antecedentes de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en ALXN1850 o en el comparador de placebo.