Ensayo clínico para personas con esclerosis sistémica de tipo limitada o difusa con afectación pulmonar
Se estudia un tratamiento que podría detener la afección pulmonar en personas diagnosticadas con esclerosis sistémica (esclerodermia) del tipo limitada o difusa.
Científicos de todo el mundo estudian la seguridad y eficacia de un medicamento, llamado BI 685509, el cual podría detener la afección pulmonar en pacientes diagnosticados con esclerosis sistémica del tipo cutánea limitada o difusa. La esclerosis sistémica también es conocida con el nombre de esclerodermia.
Esclerodermia y fibrosis pulmonar
En los pacientes con esclerodermia sistémica limitada o difusa, además del engrosamiento y las manchas en la piel del tronco, la cara y las extremidades, se puede producir tempranamente otra enfermedad pulmonar, asociada a la fibrosis que afecta al tejido conectivo que conecta y sostiene a las células. El tejido conectivo del pulmón crece en forma patológica y se engrosa, obligando a las arterias pulmonares a achicarse y disminuir su luz.
En el 4% de los pacientes con esclerodermia, el primer síntoma clínico no se produce en la piel sino en los pulmones, con tos seca, falta de aire al ejercitarse o dificultad respiratoria. Como sea, la enfermedad intersticial pulmonar aparece generalmente en los primeros 5 años de la esclerosis sistémica y puede progresar rápidamente, especialmente en los varones.
Aunque no se conoce del todo el mecanismo que produce la fibrosis pulmonar en estos pacientes, se cree que el sistema inmunológico confunde ciertas lesiones en las paredes de las pequeñas arterias pulmonares con injurias externas, disparando procesos de inflamación y formación de cicatrices como mecanismo de reparación. Células inmunológicas liberan incesantemente proteínas defensivas y el tejido conectivo recibe señales para fabricar colágeno en exceso. Así, las distintas capas del pulmón se van engrosando y endureciendo progresivamente, hasta el punto de dificultar la respiración y la oxigenación.
La enfermedad pulmonar intersticial se diagnostica mediante una tomografía computada de alta resolución, en la que se observan cicatrices características; y también con análisis bioquímicos de autoanticuerpos (por ejemplo, anti Scl 70); espirometría; y un test de 6 minutos de caminata.
En pacientes con esclerodermia, es importante monitorear el declive progresivo de la función pulmonar y el intercambio de gases a lo largo del tiempo. Los pacientes con esclerodermia y enfermedad pulmonar intersticial tienen tres veces más riesgo de ser hospitalizados por insuficiencia respiratoria que el resto, según un reciente estudio realizado en Estados Unidos.
Acerca del ensayo clínico
Personas, mayores de 18 años, diagnosticadas con esclerodermia (esclerosis sistémica) del tipo cutáneo difuso, pueden postularse para participar, sin costo, de este ensayo clínico. Al participar de un ensayo clínico, los pacientes acceden a:
- Visitas frecuentes a médicos especialistas.
- Análisis de laboratorio y estudios estipulados en el protocolo de investigación.
- Traslados al centro de investigaciones más cercano a su domicilio.
Los participantes del estudio son distribuidos al azar en dos grupos: a los integrantes del primero se les suministra el medicamento en investigación, el segundo recibirá placebo. La medicación en estudio es de administración oral y debe ser suministrada 3 veces al día.
Los participantes tomarán los comprimidos, al menos, durante 11 meses. Finalizado ese período, pueden seguir tomando los comprimidos hasta que el último participante del estudio haya completado el periodo de tratamiento de 11 meses.
Al principio del estudio, los participantes visitarán el centro de investigaciones cada 2 semanas. Finalizados los 11 meses de tratamiento, las visitas serán cada 3 meses.
Durante el estudio, a los participantes se les realizarán pruebas para comprobar su función pulmonar. Además, los médicos comprobarán periódicamente el estado de la piel y la salud general de los participantes.
¿Cómo puedo postularme para participar?
Las personas, mayores de 18 años, que hayan sido diagnosticadas con esclerodermia (esclerosis sistémica) del tipo cutáneo limitada o difusa, pueden postularse para participar, sin costo, de este ensayo clínico. Para hacerlo, solo deben completar el breve cuestionario que dejamos a su disposición en esta página: haga clic en el botón “acceder al cuestionario”.
Este ensayo es para personas con
Requerimientos para el paciente
Requisitos médicos
- Consentimiento informado firmado y fechado de acuerdo con el Consejo Internacional de Armonización (ICH) - Buenas Prácticas Clínicas (BPC) y la legislación local antes de la admisión al ensayo.Pacientes de sexo masculino o femenino de 18 años o más en el momento del consentimiento (o mayor de edad según la ley).Los pacientes deben cumplir con los criterios de clasificación de la Esclerosis Sistémica (SSc) del American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) de 2013.Los pacientes deben ser diagnosticados con esclerosis sistémica cutánea difusa (fibrosis cutánea generalizada con afectación de la piel en la proximidad de codos y/o rodillas) según la definición de LeRoy et al.1988.El inicio de la enfermedad de esclerosis sistémica (definido por el primer síntoma que no sea el fenómeno de Raynaud) debe ser dentro de los 5 años posteriores a la Visita 1.Evidencia de enfermedad activa, definida como tener al menos uno de los siguientes:1. Nuevo inicio de esclerosis sistémica (SSc) en los últimos 2 años desde la Visita 1, o2. Nuevo compromiso de la piel o empeoramiento de dos nuevas áreas del cuerpo dentro de 6 meses desde la Visita 1 (de las 17 áreas del cuerpo definidas por la evaluación del Modified Rodnan Skin Score (mRSS), documentadas en los expedientes clínicos), o3. Nuevo compromiso o empeoramiento de una nueva zona del cuerpo, ya sea en el pecho o en el abdomen, dentro de los 6 meses posteriores a la Visita 1, o4. Agravamiento del engrosamiento de la piel (mayor o igual a 2 puntos en mRSS) en los 6 meses posteriores a la Visita 1, o5. Roce de fricción del tendón mayor o igual a 1.Biomarcadores elevados en la Visita 1 (evaluación) definidos como al menos uno de los siguientes:1. Proteína C reactiva (PCR) mayor o igual a 6 mg/L (≥0,6 mg/dL), o2. Velocidad de sedimentación globular (VSG) mayor o igual a 28 mm/h, o3. Krebs von den Lungen 6 (KL-6) mayor o igual a 1000 U/mL.Evidencia de vasculopatía significativa, definida como:1. Úlcera digital activa en la Visita 1, o2. Antecedentes documentados de úlcera digital, o3. Tratamiento previo de la RP con análogos de la prostaciclina o con al menos 1 otra medicación, incluidos los antagonistas del calcio, nitratos, donantes de NO en cualquiera de sus formas, incluida la tópica; inhibidores de la fosfodiesterasa 5 (PDE5) (por ejemplo, sildenafilo, tadalafilo, vardenafilo); inhibidores inespecíficos de la PDE5 (teofilina, dipiridamol), o4. RP con CRP elevada mayor o igual a 6 mg/L.5. Si ninguno de los cuatro criterios mencionados anteriormente se cumple, el paciente puede ser incluido si se ha confirmado el diagnóstico de enfermedad pulmonar intersticial (EPI).
- Cualquier forma conocida de hipertensión pulmonar.Enfermedad pulmonar con CVF menor al 50% del valor previsto en la selección.Esclerodermia cutánea limitada en la evaluación inicial. Otras enfermedades autoinmunes del tejido conectivo, excepto por la fibromialgia, miopatía asociada a la esclerodermia y el síndrome de Sjögren secundario.Capacidad de difusión del monóxido de carbono (DLCO) (corregida por hemoglobina) menor al 40% de lo previsto en la evaluación inicial.Antecedentes de crisis renal esclerodérmica en los últimos 6 meses.Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) menor a 30 mL/min/1.73 m2 (fórmula de la Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI)) o en diálisis en el momento de selección.Cirrosis de cualquier clase Child-Pugh (A, B o C).Colestasis actual, o fosfatasa alcalina (ALP) mayor a 4 veces el límite superior de lo normal, o ALP mayor a 2 veces el límite superior de lo normal y transferasa gamma glutamil (GGT) mayor a 3 veces el límite superior de lo normal en la selección.
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