Ensayo clínico para pacientes pediátricos con esclerosis múltiple

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Una fase central de 2 años, doble ciego, aleatorizada, multicéntrica y controlada de forma activa para evaluar la seguridad y eficacia de fingolimod diario frente al interferón β-1a im semanal en pacientes pediátricos con esclerosis múltiple y fase de extensión de 5 años de fingolimod

El estudio se divide en una fase básica, que incluye el período de tratamiento doble ciego, y una fase de extensión en la que todos los pacientes serán tratados con fingolimod. La fase básica es una fase de estudio multicéntrico de grupos paralelos, aleatorizado, doble ciego, de 24 meses de duración, para evaluar la eficacia y seguridad de fingolimod en comparación con IFN β-1a en niños / adolescentes de 10 a 17 años con EM.

La fase de extensión es una fase de estudio de 60 meses (5 años) para pacientes que completan la fase central del estudio y cumplen con todos los criterios de inclusión/exclusión y para pacientes que serán reclutados en la cohorte más joven para participar en la fase de extensión.

La cohorte más joven se refiere a la población de pacientes pediátricos que cumplen cualquiera de los siguientes criterios o una combinación de ellos: tener ≤12 años de edad, o pesar ≤40 kg, o ser prepúberes (es decir, estado puberal del estadio de Tanner <2) . El reclutamiento de la cohorte más joven (30 pacientes) se solicitó como un compromiso de la autoridad sanitaria posterior a la aprobación.

Más información

Descripción

Extraído de clinicaltrials.gov

Criterios de Inclusión y Exclusión

Extraído de clinicaltrials.gov

Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.

  • El diagnóstico de la esclerosis múltiple
  • al menos una recaída de esclerosis múltiple durante el año anterior o dos recaídas de esclerosis múltiple en los últimos 2 años, o evidencia de lesiones con realce por gadolinio en la resonancia magnética dentro de los últimos 6 meses, puntuación de EDSS de 0 a 5.5, inclusive.
  • Se aplica a todos los pacientes que participan en la Fase Principal y luego ingresan a la Fase de Extensión. 1. Pacientes que originalmente cumplieron con los criterios de inclusión de la Fase Principal y completaron la fase principal con o sin el medicamento en estudio.
  • Aplica a los pacientes reclutados recientemente para participar en la Fase de Extensión. Todos los pacientes recién reclutados que se inscriban directamente en la Fase de Extensión deben cumplir con los criterios de inclusión aprobados por la autoridad sanitaria local del país para el grupo de edad pediátrico.
  • Se requerirá una revisión central (incluyendo el informe inicial de la resonancia magnética) del diagnóstico de esclerosis múltiple pediátrica para todos los pacientes recién reclutados.
  • pacientes con esclerosis múltiple progresiva
  • pacientes con una enfermedad activa y crónica del sistema inmunológico que no sea esclerosis múltiple
  • pacientes que cumplen con la definición de ADEM
  • pacientes con enfermedad cardíaca grave o hallazgos significativos en el electrocardiograma de detección.
  • pacientes con insuficiencia renal grave
  • Se aplica a los pacientes que completaron la Fase Principal, pero interrumpieron prematuramente el medicamento del estudio. 1. Interrupción prematura del medicamento del estudio durante la Fase Principal debido a: un evento adverso, evento adverso grave, anormalidad de laboratorio u otras condiciones que conduzcan a la interrupción permanente del medicamento del estudio por razones de seguridad.
  • Pacientes con eventos nuevos conocidos o medicamentos concomitantes (se requerirán períodos de eliminación antes de la Visita 15) que los excluyan de los criterios de exclusión de la Fase Principal. No se requerirán pruebas serológicas u otras pruebas adicionales.
  • Aplica a los pacientes reclutados recientemente en la cohorte más joven para participar en la Fase de Extensión. 1. Todos los pacientes reclutados recientemente en la cohorte más joven que se inscriban directamente en la Fase de Extensión deben cumplir con los criterios de exclusión para la fase principal.